所謂基因療法，就是利用正常基因填補或替代基因疾病中某些病變或缺失的基因的治療方法。近年來，英國牛津和美國費城的一些研究人員宣布 ，他們利用此方法對因患有罕見基因疾病而影響視力的病人們進行了治療，成功使他們的視力獲得改善。意大利的科學家們也宣布 ，他們使患有另外兩種基因疾病的病人病情得到了減輕。

 

　　1980年，加州大學洛杉磯分校的一名研究人員馬丁·J·克萊受到了美國研究機構的譴責，因為他試圖使用基因療法治療地中海貧血，他成了首次將重組DNA應用于人體的人。90年代初期，在獲得完全批準的情況下，人們又做了一些嘗試 ，用同樣的方法治療兒童嚴重聯合免疫綜合癥。接著，在1999年，一名病人在試驗中死于一系列不良反應。這一事件引起了公眾的質疑 ，其它試驗中一些普遍存在的問題也隨即被揭露出來。

 

　　研究人員并未因此感到灰心喪氣，他們近年來取得的成就也說明，要在基因療法上取得突破和進展，需要花費很長時間，且必須在人體身上進行試驗。這一領域的最新一項進展也許歸功于由賓夕法尼亞大學的阿爾伯特·麥奎爾和簡·貝內特二人。他們的團隊對12名病人進行了治療，病人年齡從8歲到44歲不等，均患有萊伯先天性黑朦。該疾病由一種名為RPE65的基因缺陷引起，導致病人視網膜變性和失明。麥奎爾和貝內特將一種腺病毒注射進病人眼中，里面含有完好的RPE65基因。結果所有病人的視力都得到了改善，且年齡為8歲的病人視力恢復得最好，幾乎達到了正常人的視力水平。