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全球首例!英用“基因編輯”治好白血病

2015-11-13
来源:信息時報

  多虧注入基因編輯過的細胞,蕾拉身上的癌細胞已完全消除。

  圖為蕾拉一家的合照。

  信息時報綜合報道 基因編輯技術造就了世界首例嬰兒白血病治療奇跡。據英媒11月5日報道,英國倫敦一名患白血病的1歲大女嬰生命進入最后幾個月倒數。面對傳統療法失效,醫生嘗試將基因編輯過的血液細胞注入她體內,成功消滅癌魔,開創全球首例。

  嘗試沒用過的治療方法

  去年6月份,蕾拉·理查德茲誕生于倫敦北部。活潑可愛的女兒給其父母阿什利·理查德茲和麗薩·福利帶來了莫大的幸福。然而,三個月后蕾拉開始患病,醫生通過血液檢測將其確診為急性淋巴細胞白血病患者。對嬰兒來說這種疾病相當難治療。疾病確診后,化療及骨髓移植對蕾拉均不奏效,醫生無計可施,建議理查德茲為愛女安排善終服務。

  雖然如此,蕾拉的父母仍不放棄。蕾拉的媽媽說,“我們不接受停止治療,所以我們同意醫生采取任何可以拯救女兒的治療方法,哪怕是從來沒有采用過的方法,我們也愿意嘗試。”

  在蕾拉父母的支持下,大奧蒙德街醫院采用德國生物技術公司Cellectis開創的細胞方法治療蕾拉。這種方法非常新穎,其核心是將抗癌基因插入健康的捐贈者血液細胞中,在此之前僅在老鼠身上做過測試。

  注入5000萬個基因編輯過的細胞

  今年6月份醫生將1ml編輯過的健康細胞注入到蕾拉體內。蕾拉的父親說,“對于此次治療,蕾拉并沒注意到發生了什么,她仍在床上跳躍著。接受一個從未在人類身上使用過的治療方法聽起來有點嚇人,即使有風險,只要有一線希望我們也毫不猶豫地嘗試。”

  如今,多虧了注入的5000萬個基因工程編輯過的細胞,使得蕾拉體內的癌細胞被捕殺且病情開始消退。在治療初期還看不到明顯的效果,但幾周后蕾拉開始出現復蘇的跡象,醫生緊跟著對蕾拉進行了骨髓移植以確保根除疾病,如今檢測結果發現蕾拉身上的癌細胞已完全消除。

  (綜合王裳)

  我們使用這種方法治療了一個很堅強的小女孩,這種方法是否適合所有孩子還需謹慎。但這對新生物工程技術來說具有里程碑意義,對孩子的影響也是驚人的。如果這種方法具有可重復性,那么將是白血病治療的一個巨大進步,同時也有助于開創囊性纖維化和其他遺傳疾病治療的新方法。

  ——蕾拉的主治醫生瓦薩姆·卡西姆教授

  治療細節

  修改捐贈細胞使其抗癌

  蕾拉的生命獲救得益于基因工程修改過的血液細胞。捐贈的血液細胞來自美國,科學家總共對其進行了三次修改。

  科學家們首先在捐贈的血液細胞中添加抗白血病基因,這些基因可編碼靶向并殺死癌細胞的蛋白質,其次科學家使用TALENs技術關閉兩個基因,關閉第一個基因是為了確保捐贈的細胞不被蕾拉的身體排斥,關閉第二個基因是為了確保捐贈細胞不被治療藥物殺死。

[责任编辑:蒋璐]
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