5月22日，記者從成都高新區獲悉，成都賾靈生物醫藥科技有限公司（以下簡稱「賾靈生物」）研發的化藥1類創新藥馬來酸氟諾替尼片近日獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）臨床試驗批准（IND），獲准在美國開展治療骨髓增殖性腫瘤（MPN）的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗。這一突破性進展標誌着成都高新區生物醫藥產業在國際化征程中再添里程碑。

    創新藥研發突破

    「中美雙報」模式加速上市進程

    據了解，馬來酸氟諾替尼片是在賾靈生物創始人陳俐娟教授帶領下自主研發的全新作用機制JAK2/FLT3/CDK6三靶點抑制劑。

    馬來酸氟諾替尼作為新一代小分子激酶抑制劑，通過選擇性抑制JAK2、FLT3和CDK6信號通路，在MPN治療中展現出其獨特機制的臨床優勢。臨床前研究顯示，其相較於現有療法具有更高選擇性和更低毒副作用等優勢，有望解決骨髓纖維化患者脾臟腫大、血象異常等臨床痛點。

    此前，該藥物在國內已獲批開展針對BCR-ABL融合基因（Ph）陰性MPN的臨床試驗，適應症涵蓋真性紅細胞增多症（PV）、原發性血小板增多症（ET）和中、高危骨髓纖維化（MF）三大血液疾病領域。此次獲批，意味着這款來自成都高新區的原創新藥將開啟「中美雙報」的加速研發模式。

    目前，馬來酸氟諾替尼片的臨床I/IIa期研究成果已入選2024年第66屆美國血液學會（ASH）年會口頭報告，此次FDA的快速審批，充分驗證了該藥物在臨床前及中國臨床研究中展現出的顯著療效和良好安全性數據。

    「這是繼甲磺酸普依司他（PM）在FDA獲批後，賾靈生物第二款獲得FDA『通行證』的創新藥物。」陳俐娟教授表示，該藥物將同步推進國內外多中心臨床試驗，有望縮短全球上市進程，更早地為全球患者帶來顯著臨床獲益。

    加快企業「出海」步伐

    積極打造生物醫藥產業創新高地

    馬來酸氟諾替尼片的突破，是成都高新區生物醫藥產業生態厚積薄發的縮影。作為西部首個國家自主創新示範區，成都高新區近年來圍繞「研發-轉化-產業化」構建全鏈條支持體系，通過「政策+平台+資本」三輪驅動，助力企業跨越國際化壁壘。

    據成都高新區生物產業局相關負責人介紹，在今年3月印發的《成都高新技術產業開發區醫藥健康產業建圈強鏈發展政策（修訂）》中，明確對獲得FDA、EMA等機構註冊並在相關國外市場實現銷售的企業，最高給予300萬元獎勵。同時，區域聯合天府國際生物城、天府生命科技園等園區載體，提供基礎服務平台搭建、知識產權佈局、基金投資體系協同等一站式服務，為企業「出海」保駕護航。

    在區域全鏈條服務體系支撐下，成都高新區生物醫藥產業「出海」步伐全面提速。今年以來，已成功推動全球領先跨國醫藥企業項目武田中國創新中心落地；優賽諾生物自主研發的靶向CD19嵌合抗原受體（CAR）異體通用型T細胞注射液（UC101）獲FDA批准開展臨床試驗；臻愈生物自主研發的通用型主動免疫細胞治療產品（CR101）正式獲得FDA授予的孤兒藥資格認定等。

    下一步，成都高新區將持續完善從基礎研究到成果應用的全鏈條轉化體系，瞄準企業創新品種研發生產等關鍵環節和重點領域，培育形成新的增長點和競爭新優勢，同時針對企業「走向國際」的多元化場景和發展需求，為企業搭建交流互鑒、資源共享的平台，促進生物醫藥產業的深入合作與協同發展，進一步推動生物醫藥產業高質量發展。（記者 郭代勤）