8月16日，深圳市新華醫院大咖雲集。由北京大學醫學部指導，深圳市醫院協會主辦，北京大學深圳醫院，深圳北京大學香港科技大學醫學中心承辦的「細胞與基因治療專題研討會」圓滿舉行。會上，北京大學深圳醫院細胞與基因治療轉化創新中心（以下簡稱「中心」）正式揭牌。院士專家、深圳市人大、市衛健委、市科創局、市發改委，以及從事細胞與基因治療臨床研究領域的醫療機構、科研機構、企業及投資機構的專家代表400餘人參加大會。

　據悉，中心主動對接「健康中國」和生物醫藥產業戰略，將由中國工程院院士喬傑擔任首席專家，搭建「基礎研究—技術開發—臨床驗證—轉化應用」全鏈條閉環，打通細胞與基因治療臨床應用的「最後一公里」。該中心的揭牌標誌着醫院在對接國家戰略、打通從基礎研究到轉化應用的全鏈條上，邁出了具有里程碑意義的一步。

　搶抓國家戰略機遇，助力深圳CGT發展

　糖尿病等慢性病和惡性腫瘤等重大疑難疾病，已成為威脅人民群眾生命的重要健康難題，以細胞和基因治療（CGT）為代表的前沿生物技術，正成為破解這一難題的關鍵鑰匙。

　當前，細胞與基因治療已成為全球生物醫藥創新的戰略制高點。我國將生物醫藥列為重點打造的新興支柱產業，《國民健康「十五五」規劃》明確要加快細胞和基因治療藥物研發應用。

　作為國內最早布局的城市之一，深圳早將細胞與基因治療產業納入「20+8」未來產業重點培育清單。今年更印發了《深圳市推動細胞與基因領域高質量發展工作方案》，提出到2028年全市細胞與基因治療產業規模突破200億元的目標。

　2026年5月1日，國務院第818號令《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》正式施行，我國細胞與基因治療臨床研究進入法治化、規範化管理新階段。

　「面對國家、城市戰略的驅動，以及破解重大疑難疾病的健康需求，建設高水平的細胞與基因治療臨床專病中心迫在眉睫，但深圳仍缺乏多學科閉環轉化平台，這也是制約創新成果惠及民生的瓶頸。」北京大學深圳醫院院長梁真說。北大深圳醫院成立細胞與基因治療轉化創新中心，既是主動承接新政落地的責任擔當，又是構建此類支撐平台、補強區域創新鏈條的關鍵舉措，更是創新範式的升級。

　四位一體，打通CGT研究轉化「最後一公里」

　這個中心的使命很實在，就是聚焦細胞和基因治療為核心的前沿技術，搭建「基礎研究—技術開發—臨床驗證—轉化應用」全鏈條閉環，徹底打通其臨床應用的「最後一公里」。下一步，中心將「四位一體」高質量推進工作。

　一是築牢合規底座，推進標準化建設。對標818號令等國家法律法規，不斷完善臨床研究備案、倫理審查以及受試者全周期保護流程，推進細胞儲存、製備、運輸、質量檢測及應用等相關標準的制定，打造公立醫院CGT規範化運行樣板。

　二是以患者為中心，攻堅疑難疾病。緊扣深圳「100+30」重點專科建設方向，聚焦惡性腫瘤、生殖醫學與生育力保護、自身免疫病、遺傳性疾病等群眾關心的重大疾病和健康需求，依託喬傑院士、黃曉軍院士、鄧宏魁院士等院士專家團隊進行幹細胞治療的臨床研究和技術轉化攻堅。重點推進CAR-T、TCR-T等干體細胞免疫治療、間充質幹細胞等細胞與基因治療產品的臨床研究，力爭在血液腫瘤、胃腸癌、糖尿病及骨質疏鬆、卵巢功能保護等重大疾病方向，把前沿科研成果盡快轉化為患者能用的治療手段。

　三是創新醫研企協同體系，打通轉化路徑。將充分利用深圳生物醫藥產業優勢，聯動科研院校、生物醫藥企業及創投機構等各方智力和資源，打通「實驗室基礎研究—院內臨床驗證—市場化產業轉化」的實施路徑，探索醫研企協同創新體系。

　四是開放共享平台，打造協作網絡。中心將面向全市醫院、科創企業提供細胞製備、質量覆核、臨床試驗配套等技術服務，聯動全市構建「1+N」臨床研究協作網絡，打造粵港澳大灣區CGT創新高地。

　九大平台作支撐，醫院已落地多項高水平臨床研究成果

　細胞與基因治療被譽為「第三次藥物革命」，是目前生物醫藥領域最具前景的發展方向。北大深圳醫院積極布局這一前沿賽道，不光是搶抓機遇，更是多年厚積薄發的一次創新升級。

　據介紹，北大深圳醫院擁有深圳市獨一無二的細胞治療相關平台優勢，包括先後獲批先後獲評國家幹細胞臨床研究備案機構、深圳市醫學重點學科中唯一的幹細胞臨床研究技術專項、深圳市首個細胞治療類臨床研究重大公共服務平台等九大平台。同時，還建成標準化細胞製備車間、細胞庫和獨立細胞製劑質量檢驗室，配套完整標準化質控體系，為打通CGT基礎研究到轉化應用的全鏈條提供堅實的支撐。

　臨床研究和應用方面，醫院以白血病、淋巴瘤、骨髓瘤為核心，在深圳率先開展造血幹細胞移植技術、CAR-T等新型細胞免疫療法，累計完成400餘例幹細胞移植，近80例細胞免疫治療。更硬核的是，醫院多項臨床研究成果成為全球首創，包括2019年完成全球首例CAR-T治療皮膚T細胞淋巴瘤、全球首例雙靶點CAR-T同步治療淋巴瘤合併紅斑狼瘡。2022年，還完成了深圳市第一例CAR-T上市藥物治療B淋巴瘤白血病。同時，醫院也率先在國家層面備案糖尿病細胞治療的臨床研究，驗證人臍帶間充質幹細胞治療2型糖尿病的臨床有效性、安全性，取得階段性成果。

　從早期單一的血液腫瘤CAR-T治療，到多品種、多適應症的細胞和基因治療臨床試驗，再到上市藥物的治療應用，並與比亞迪慈善基金會共建血液病研究中心，北大深圳醫院已經成為深圳開展細胞治療類型最全、入組病例最多的醫療機構，技術實力穩居深圳第一梯隊。

　大咖「頭腦風暴」，共探轉化新路徑

　在818號令下，細胞與基因治療轉化創新中心該如何加快突破當前發展瓶頸、加速推進CGT臨床應用的「最後一公里」？

　在揭牌儀式後的「細胞與基因治療專題研討會」上，行業領軍人物與權威專家們齊聚一堂，圍繞CGT的技術突破和應用前景，分享實踐經驗，共同探索產業破局之道展，為CGT臨床研究與成果轉化貢獻真知灼見。

　中國工程院喬傑院士從生物技術創新視角，分享了CGT對婦產生殖領域的革命性推動，不僅帶動了婦科、產科等優勢學科群的協同共進，更持續引領疑難重症診療和胎兒醫學等前沿領域；中國科學院鄧宏魁院線上分享了化學重編程技術在細胞療法開發中的前沿突破，不僅解決了幹細胞製備的安全性和標準化難題，更通過‌AI全自動平台‌實現了產業化突破；中國醫藥生物技術協會副理事吳飆深度解讀「818號令」下CGT產業發展新規則和新機遇。

　與會的專家們還分享了消化道腫瘤細胞與基因治療突破、三甲醫院怎麼布局CGT、細胞治療臨床研究全生命周期管理與備案等實踐經驗，拆解產業發展與資本機遇，全是「聽得懂、用得上」的硬招。來自醫院、生物醫藥企業、檢測機構的專家還同台對話，深入剖析新規落地後粵港澳大灣區CGT臨床研究的機遇與現實挑戰，探索搭建醫、研、企、資常態化溝通協作橋梁，加速推動創新療法落地惠民。

　北大深圳醫院梁真院長表示，未來，北京大學深圳醫院細胞與基因治療轉化創新中心，將立足國家法律法規和衛生健康全局，以疑難重大疾病診治的臨床需求為導向，以生物醫藥前沿技術產業轉化為引擎，構建臨床研究、技術轉化、產業孵化三位一體創新體系，打造立足深圳、輻射灣區的細胞和基因治療發展高地，為深圳市民「大病不出深圳」的民生承諾提供堅實支撐，為粵港澳大灣區生物醫藥產業高質量發展注入新動能。（記者 林麗青）